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ムコ多糖症

ご存知ですか?ムコ多糖症。
体内で作られるある種の物質を酵素の働きで分解・排出することを「代謝」といいますが、生まれつき体の中で酵素が作られなかったり、少なかったりすることで、この「代謝」がうまく出来ないために色々な傷害を引き起こす病気のことを、「ライソゾーム病」と呼んでいます。
小児難病「ムコ多糖症」は、このライソゾーム病の1種で、遺伝子の異常により、体の中の代謝物質「ムコ多糖」を分解する酵素がないために、「ムコ多糖」が体中に溜まっていくことで、様々な障害を引き起こす病気です。
このため、「ムコ多糖症」は日々、症状が進行していく病気です。溜まっていく「ムコ多糖」は様々な臓器に障害を起こし、結果的に徐々に衰弱していき、知能障害・運動能力・聴力の喪失と呼吸困難などを伴い早期に亡くなられます。病気の重篤度と症状は個々の患者によって違いますが、ほとんどの患者の寿命は通常 10歳から15歳までぐらいです。

つい数年前までは、ムコ多糖症の治療は骨髄移植という方法しかありませんでした。骨髄移植は、拒絶反応などの副作用を伴うため、移植を受けた患者さんの中には治療経過中に亡くなられる方もいました。

最近になり新しい、安全な治療法が開発され、欧米で認可され始めました。それは「酵素補充療法」という治療法で、体の中に足りない酵素を点滴で投与することで、細胞の中に溜まった「ムコ多糖」を分解する、という治療です。これにより、それぞれの臓器を正常な状態に戻したり、またはそれ以上の病気の悪化を防ぐ、という治療が期待できるようになりました。

7つの型に分けられるこの病気のうち、ムコ多糖症1型とムコ多糖症6型は、すでに欧米で酵素補充療法が認可され、その治療効果が報告されています。ムコ多糖症II型(ハンター病)の治療薬は現在アメリカで承認審査が進められています。この治療薬の開発のために、当時5歳だった中井耀君をはじめ4人の日本人患者がアメリカに渡り、1年半の臨床治験という薬の効果安全試験に参加されました。患者さんたちが心待ちにしているこの薬は、2006年中に欧米で認可される見通しです。日本においてもこれらのムコ多糖症の薬の早期の認可が望まれてます。

「ムコ多糖症」は進行性の病気で、病状は後戻りしません。日本での治療薬承認が遅れれば遅れるほど、患者さんは苦しむことになり、中には治療が間に合わない患者さんが出てくることにもなりかねません。

このような難病を抱えている人達にとって治療薬承認は命の承認に等しいんです。
命の重さが等しいならば生きる権利も等しいのです。
生きる権利を妨害する事は、誰にも許されません。

自分の友人も筋ジストロフィーで苦しんでいます。
若い頃一緒に遊んだ仲間が、いきなり発症し徐々に体中の筋肉が機能しなくなります。

遺伝子治療という複雑な領域がからんできますので、彼が生きているうちは、日本では治療法も治療薬も承認されないようです。

まず現状をできるだけ多くの人に知ってもらい、世論に訴える事から始めようと思います。
(引用 協力:ムコ多糖症支援ネットワーク(ムコネット))

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